研究人員創(chuàng)造了一個(gè)明顯更小的CRISPR基因編輯系統(tǒng)版本，他們稱之為CasMINI。CRISPR用于基因編輯已經(jīng)有很長一段時(shí)間了，其工作方式就像分子剪刀。傳統(tǒng)的CRISPR有多種功能，可以用作剪子，或者在更先進(jìn)的技術(shù)中，可以用來編輯、標(biāo)記，或者用于成像。

雖然今天有許多不同的CRISPR系統(tǒng)在使用，但斯坦福大學(xué)的研究人員說，它們都太大，不容易直接送入活的生物體、細(xì)胞和組織。

現(xiàn)在，斯坦福研究人員已經(jīng)創(chuàng)建了一個(gè)新的、更小的基因編輯系統(tǒng)，他們稱之為CasMINI。它明顯小于其他CRISPR系統(tǒng)，如使用1000個(gè)氨基酸的Cas9，以及使用1500個(gè)氨基酸的Cas12a。相比之下，CasMINI只有529個(gè)氨基酸。然而，盡管明顯較小，CasMINI在實(shí)驗(yàn)中被證明能夠像其他較大的CRISPR系統(tǒng)一樣編輯遺傳密碼。

其顯著較小的尺寸使其更容易直接進(jìn)入人類細(xì)胞。因此，研究人員認(rèn)為它可以成為治療各種疾病的工具，包括那些導(dǎo)致器官退化和遺傳性疾病的疾病。為了創(chuàng)建他們明顯更緊湊的系統(tǒng)，項(xiàng)目研究人員從CRISPR蛋白Cas12f開始，也被稱為Cas14，選擇這種蛋白質(zhì)是因?yàn)樗?00到700個(gè)氨基酸，使它從一開始就比其他系統(tǒng)小。

使用Cas12f的一個(gè)挑戰(zhàn)是，由于它源自一個(gè)單細(xì)胞生物，它并不適合在人類細(xì)胞中使用。為了讓它在人體中發(fā)揮作用，研究人員蛋白質(zhì)中使用了大約40個(gè)突變，使它能夠繞過一個(gè)限制，該限制使蛋白質(zhì)難以在細(xì)胞內(nèi)找到其目標(biāo)。該團(tuán)隊(duì)花了一年時(shí)間利用生物工程進(jìn)行各種迭代，最終，一些工程蛋白開始開啟。

在多次迭代過程中，研究人員通過尋找一種能夠通過激活其基因組中的綠色熒光蛋白而使人類細(xì)胞變綠的工作變體來改善該蛋白的性能。一開始，研究小組只看到一兩個(gè)細(xì)胞發(fā)綠光，但最終，在顯微鏡下觀察時(shí)，大多數(shù)細(xì)胞都是綠色的。

研究人員發(fā)現(xiàn)，CasMINI幾乎能與研究人員測(cè)試的任何基因一起工作。目前，該團(tuán)隊(duì)正在與其他科學(xué)家合作，將CasMINI用于基因治療。

關(guān)鍵詞： 斯坦福大學(xué) CasMINI 基因編輯 系統(tǒng)版本